Tratamiento con ADN ofrece esperanza para retrasar la parálisis en pacientes con ELA

El avance científico en la búsqueda de tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) continúa a un ritmo acelerado. Uno de los mayores desafíos que enfrenta la investigación es la pérdida de movilidad, que es una consecuencia común de la enfermedad. Un equipo de científicos, liderado por el doctor Don Cleveland de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego, ha descubierto que la pérdida de la proteína estatmina-2, que es crucial para la regeneración de las neuronas y el mantenimiento de sus conexiones con las fibras musculares, se puede prevenir utilizando fármacos de ADN de diseño que restauran el procesamiento normal del ARN que codifica proteínas.

Según el doctor Cleveland, la administración de uno de estos medicamentos de ADN de diseño en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal en modelos de ratón diseñados para procesar incorrectamente sus ARN codificantes de estatmina-2, permitió restaurar los niveles normales de esta proteína en todo el sistema nervioso.Los fármacos de ADN de diseño están siendo utilizados actualmente en ensayos clínicos para tratar varias enfermedades neurodegenerativas, incluyendo la ELA, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington y el cáncer. Un medicamento de ADN de diseño ya ha sido aprobado para tratar la atrofia muscular espinal, una enfermedad neurodegenerativa infantil.

Cómo actúa la nueva terapiaUn nuevo estudio ha sido publicado por el Dr. Cleveland y su equipo, basado en su investigación previa sobre la proteína TDP-43 y su pérdida asociada con la ELA y otros trastornos neurodegenerativos. La pérdida de TDP-43 provoca un ensamblaje incorrecto de la proteína estatmina-2, necesaria para mantener la conexión de las neuronas motoras con el músculo, lo que eventualmente causa parálisis. Sin embargo, los científicos han descubierto que pueden imitar la función de TDP-43 utilizando fármacos de ADN de diseño, lo que restaura el nivel correcto de proteína y ARN de estatmina-2 en el sistema nervioso de los mamíferos. Los investigadores también utilizaron oligonucleótidos antisentido para bloquear la capacidad de ciertas moléculas de ARN para producir proteínas o cambiar la forma en que se ensamblan sus ARN finales, lo que demuestra la viabilidad de esta estrategia para tratar la ELA.Según el nuevo estudio realizado por investigadores del Ludwig Institute for Cancer Research-UC San Diego, la Universidad Hebrea de Jerusalén, Ionis Pharmaceuticals, The Jackson Laboratory, la Facultad de Medicina de Harvard y otros, se ha encontrado que las inyecciones de oligonucleótidos antisentido restauraron la expresión de la proteína estatmina-2 en ratones con ELA, independientemente de la función de TDP-43. Estos hallazgos sugieren que podría ser posible desarrollar un fármaco de ADN de diseño para mantener los niveles de proteína estatmina-2 en pacientes con ELA y retrasar la parálisis. El equipo de investigación incluyó a varios científicos, como Michael W. Baughn, Jone López-Erauskin, Melinda S. Beccari, Roy Maimon, Sonia Vazquez-Sanchez, Jonathan W. Artates, Eitan Acks, Ze'ev Melamed, Karen Ling, Paayman Jafar-nejad, Frank Rigo, C. Frank Bennett, Aamir Zuberi, Maximilliano Presa, Elena Gonzalo-Gil, Cathleen Lutz, Som Chaturvedi, Mariana Bravo-Hernández, Vanessa Taupin, Stephen Moore, L. Sandra Ndayambaje y Ana R. Agra de Almeida Quadros.Tags

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